美國 FDA 已核准 pirtobrutinib（Jaypirca）用於未曾接受治療、且無已知 17p 缺失的成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）。此核准基於第三期 BRUIN CLL-313 試驗，結果顯示 pirtobrutinib 的無惡化存活期（PFS）顯著優於傳統化療組合，為初治患者提供新的標靶治療選擇。
BRUIN CLL-313 第三期試驗的關鍵數據
BRUIN CLL-313 試驗隨機分配 282 名患者，以 1：1 比例接受 pirtobrutinib 每日一次 200 毫克，或接受 bendamustine 加 rituximab（Rituxan）最多 6 個療程。在中位追蹤約 28 個月時，pirtobrutinib 組的中位 PFS 尚未達到（NE；95% CI, NE-NE），對照組則為 33.5 個月（95% CI, 32.7-NE），風險比（HR）為 0.20（95% CI, 0.11-0.37；P < .0001）。整體反應率（ORR）分別為 94%（95% CI, 89%-98%）與 81%（95% CI, 73%-87%）；完全反應率（CR）則為 13% 與 21%。
存活趨勢與安全性概況
在中位整體存活期（OS）追蹤 32.2 個月時，OS 數據傾向於 pirtobrutinib（HR, 0.257；95% CI, 0.070-0.934；P = .0261），24 個月 OS 率分別為 97.8%（95% CI, 93.3%-99.3%）與 93.0%（95% CI, 87.0%-96.3%）。最常見的任何等級非實驗室不良反應（發生率至少 20%）包括上呼吸道感染（27%）、皮疹（22%）與 COVID-19（21%）。最常見的第三或第四級實驗室異常為嗜中性白血球減少，28% 患者發生嚴重不良反應。處方資訊帶有感染、出血、血細胞減少、心律不整、二次原發惡性腫瘤、肝毒性及胚胎胎兒毒性等警告。
elinzanetant 獲優先審查：乳癌荷爾蒙治療熱潮紅
FDA 同時授予 elinzanetant（Lynkuet）補充新藥申請（sNDA）優先審查，用於接受荷爾蒙治療以管理或預防荷爾蒙受體陽性乳癌的患者，其中度至重度血管舒縮症狀（熱潮紅）。第三期 OASIS-4 試驗中，elinzanetant 120 毫克組（n = 316）在第 4 週將中度至重度血管舒縮症狀的每日平均頻率減少 6.51 次，安慰劑組（n = 158）減少 3.04 次（LS 平均差異，−3.5；95% CI, −4.4 至 −2.6；P < .0001）；第 12 週分別減少 7.76 次與 4.20 次（LS 平均差異，−3.4；95% CI, −4.2 至 −2.5；P < .0001）。常見不良反應包括嗜睡、頭痛與疲勞。
對香港患者意味著什麼？
對於香港的 CLL/SLL 患者，這項 FDA 核准代表初治階段多了標靶治療選項，可與主治醫生討論是否適合以 pirtobrutinib 取代傳統化療組合。乳癌患者若因荷爾蒙治療出現嚴重熱潮紅，可留意 elinzanetant 的審查進展，並向醫生反映症狀以調整治療策略。本站研究招募頁面可依癌種、分期與基因突變篩選香港地區的臨床試驗，協助您尋找合適的研究機會。