美国 FDA 已核准 pirtobrutinib（Jaypirca）用于未曾接受治疗、且无已知 17p 缺失的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。此核准基于第三期 BRUIN CLL-313 试验，结果显示 pirtobrutinib 的无进展生存期（PFS）显著优于传统化疗组合，为初治患者提供新的靶向治疗选择。
BRUIN CLL-313 第三期试验的关键数据
BRUIN CLL-313 试验随机分配 282 名患者，以 1：1 比例接受 pirtobrutinib 每日一次 200 毫克，或接受 bendamustine 加 rituximab（Rituxan）最多 6 个疗程。在中位追踪约 28 个月时，pirtobrutinib 组的中位 PFS 尚未达到（NE；95% CI, NE-NE），对照组则为 33.5 个月（95% CI, 32.7-NE），风险比（HR）为 0.20（95% CI, 0.11-0.37；P < .0001）。整体反应率（ORR）分别为 94%（95% CI, 89%-98%）与 81%（95% CI, 73%-87%）；完全反应率（CR）则为 13% 与 21%。
存活趋势与安全性概况
在中位总生存期（OS）追踪 32.2 个月时，OS 数据倾向于 pirtobrutinib（HR, 0.257；95% CI, 0.070-0.934；P = .0261），24 个月 OS 率分别为 97.8%（95% CI, 93.3%-99.3%）与 93.0%（95% CI, 87.0%-96.3%）。最常见的任何等级非实验室不良反应（发生率至少 20%）包括上呼吸道感染（27%）、皮疹（22%）与 COVID-19（21%）。最常见的第三或第四级实验室异常为嗜中性白细胞减少，28% 患者发生严重不良反应。处方信息带有感染、出血、血细胞减少、心律不整、二次原发恶性肿瘤、肝毒性及胚胎胎儿毒性等警告。
elinzanetant 获优先审查：乳腺癌激素治疗热潮红
FDA 同时授予 elinzanetant（Lynkuet）补充新药申请（sNDA）优先审查，用于接受激素治疗以管理或预防激素受体阳性乳腺癌的患者，其中度至重度血管舒缩症状（热潮红）。第三期 OASIS-4 试验中，elinzanetant 120 毫克组（n = 316）在第 4 周将中度至重度血管舒缩症状的每日平均频率减少 6.51 次，安慰剂组（n = 158）减少 3.04 次（LS 平均差异，−3.5；95% CI, −4.4 至 −2.6；P < .0001）；第 12 周分别减少 7.76 次与 4.20 次（LS 平均差异，−3.4；95% CI, −4.2 至 −2.5；P < .0001）。常见不良反应包括嗜睡、头痛与疲劳。
对香港患者意味著什么？
对于香港的 CLL/SLL 患者，这项 FDA 核准代表初治阶段多了靶向治疗选项，可与主治医生讨论是否适合以 pirtobrutinib 取代传统化疗组合。乳腺癌患者若因激素治疗出现严重热潮红，可留意 elinzanetant 的审查进展，并向医生反映症状以调整治疗策略。本站研究招募页面可依癌种、分期与基因突变筛选香港地区的临床试验，协助您寻找合适的研究机会。